2月28日是第十四个国际罕见病日。在中国，这是属于2000万罕见病患者的特殊日子。关注罕见病群体的北京病痛挑战基金会最近发布的《2020罕见病医疗援助工程多方共付实践报告》(以下简称《报告》)指出，罕见病群体的用药保障面临许多困难，建议通过“1+N”多方共付模式，搭建多层次保障体系，缓解患者治疗支付压力。

根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。目前世界上共有7000多种罕见病，在我国已经发现超过1400种。虽然发病率低，但病种多，而且由于人口基数巨大，许多罕见病在我国其实并不“罕见”。全国约有2000万罕见病患者，其中大多数都是遗传性疾病，很多患者在幼年时就会发病，需要终生与病魔斗争。

由于患者群体规模小，罕见病患者经常面临缺医少药的困难。目前，我国已获批上市55种罕见病治疗用药，其中有40多种被纳入国家医保药品目录。因为罕见病用药普遍昂贵，患者群体又太少，在医保控费的背景下，仍有许多罕见病用药没有进入医保。《报告》指出，目前在国内上市的罕见病药品有十余种还未能进入医保，而这些通常都是高价药。以溶酶体贮积症的五类疾病为例，足量用药且全额自付的情况下，年治疗费用都在100万元以上。通过中国罕见病联盟对33种常见罕见病的调查数据来看，除高值药罕见病外，其他罕见病的年治疗自付费用也在数万元，这也给罕见病家庭带来沉重的医疗负担。

从70万元一支的诺西那生钠注射液，到一年治疗费可达200多万元的艾而赞，天价“救命药”总是引起社会关注。罕见病用药的保障机制也面临着许多困难。

针对这类问题，近年来，浙江、湖南、山西、陕西、山东、河北、广东佛山等省市“先行先试”，陆续出台了针对罕见病的用药保障政策。例如，山西、湖南、浙江、四川成都等省市已尝试将部分罕见病药物纳入省级或市级大病保险用药范围，在基本医疗保险报销之外的费用，由大病保险来承担，报销额度从几万元一年到几十万元一年不等。

2015年，浙江省将思而赞等3种罕见病特殊药品纳入大病保险支付范围。2018年，浙江又将地拉罗司、醋酸兰瑞肽等8种罕见病药物与其他20种药物一起纳入大病保险支付范围。

《报告》指出，我国从国家到地方的罕见病政策，大致是在保障模式、病种纳入、基金来源、待遇标准四个方面开展了探索，但保障状况存在明显的地域不平衡，保障深度差异明显，对新上市的药品及超高值药缺乏相应的保障等。单一依靠政策保障无法满足罕见病患者的用药需求。

《报告》提出，“1+N”多方共付模式或许是解决上述难题的方案。“1”指的是由政府出资主导，通过基本医保、大病保险、医疗救助等政策保障罕见病患者治疗用药，“N”指的是通过其他社会主体共同参与，补充政策不足。通过2020年中国罕见病综合社会调研的结果来看，被调查者(包括罕见病患者、家属、病友组织、医生)也普遍认为，医保应该占罕见病医疗支出的更大部分。

“只有在医保负担大部分的情况下，其他的‘N’才能发挥应有的保障作用。”《报告》指出，现有的罕见病医疗保证政策，除了基本医疗保险外，有罕见病保障政策的省市对保障范围内的罕见病治疗费用能报销70%-80%，最多的可以报销95%左右。不过，在缺少地方政策的地区，依靠非政府的其他保障主体很难真正实现罕见病患者的用药保障。

作为“1+N”多方共付模式的推动者，北京病痛挑战公益基金会于2018年2月，联合中华社会救助基金会发起了“罕见病医疗援助工程”。2020年6月，该基金会又联合水滴公益及地方爱心单位，成立了“罕见病医疗援助工程浙江专项、山西专项和山东专项”。

据介绍，项目两年多来累计募集善款超过1000万元，截至2021年2月，共接收求助信息超过5000人次，审核通过已拨款援助病友694人，累计援助善款超过1233.25万元，援助对象覆盖30个省(区、市)的3000多人，涵盖58个病种。

《报告》认为，“1+N”多方共付模式的实现，依赖于罕见病国家政策顶层设计的完善。《报告》呼吁，将罕见病药品尽可能纳入政府保障范围的同时，整合市场、社会等多方资源共同负担，搭建真正的多层次罕见病用药保障体系，缓解患者治疗支付压力，提升药物(尤其是高值药)可及性。(记者 王林)

关键词： 罕见病国家政策顶层设计